Asciminib (Scemblix) ġie approvat għal pazjenti adulti b'lewkimja majelojde kronika pożittiva għall-kromożomi ta' Philadelphia (Ph+ CML) f'fażi kronika (CP). L-approvazzjoni aċċellerata ngħatat mill- AID fuq 29 Ottubru 2024.
Aktar kmieni, asciminib ġie approvat mill-FDA f'Ottubru 2021 u minn EMA f'Awwissu 2022 għat-trattament ta' adulti b'Ph+ CML f'fażi kronika (CML-CP), ikkurati qabel b'≥ 2 TKIs, u għat-trattament ta' adulti b'Ph+ CML-CP bil-mutazzjoni T315I.
Il-mediċina kienet taħt prova klinika għall-valutazzjoni tal-effikaċja u s-sigurtà tagħha f'pazjenti tal-ewwel linja, tal-aħħar u pazjenti pedjatriċi b'CML.
L-approvazzjoni l-ġdida għall-individwi li għadhom kif ġew iddijanjostikati b'CML hija bbażata fuq data dwar l-effikaċja u s-sigurtà mill-prova. L-effikaċja ta' asciminib għal Ph+ CML dijanjostikata ġdida f'CP ġiet evalwata fi prova ASC4FIRST (NCT04971226) li fiha 405 pazjent ġew randomised (1:1) biex jirċievu jew asciminib jew inibituri tat-tyrosine kinase magħżula mill-investigatur (IS-TKIs). Il-miżura ewlenija tar-riżultat tal-effikaċja kienet ir-rata ta' rispons molekulari maġġuri (MMR) fi 48 ġimgħa. L-aktar reazzjonijiet avversi komuni (≥20%) kienu uġigħ muskoloskeletali, raxx, għeja, infezzjoni fl-apparat respiratorju ta’ fuq, uġigħ ta’ ras, uġigħ addominali, u dijarea u l-aktar anormalitajiet komuni tal-laboratorju (≥40%) f’pazjenti b’Ph+ CML dijanjostikata ġdida f’CP kienu tnaqqis fl-għadd tal-limfoċiti, tnaqqis fl-għadd tal-lewkoċiti, tnaqqis fl-għadd tal-plejtlits, tnaqqis fl-għadd tan-newtrofili, u tnaqqis fil-kalċju kkoreġuti.
Asciminib huwa inibitur tat-tyrosine kinase (TKI). Jinibixxi l-attività ABL1 kinase tal-proteina tal-fużjoni BCR-ABL1 li sservi bħala mutur tal-proliferazzjoni tas-CML fil-maġġoranza tal-individwi b'CML. Jingħaqad mal-but myristoyl tal-proteina BCR-ABL1 u jillokkjaha f'konformazzjoni inattiva.
***
Referenzi:
- Stqarrija għall-istampa - L-FDA tagħti approvazzjoni mgħaġġla lil asciminib għal-lewkimja majelojde kronika djanjostikata ġdida. Posted fid-29 ta’ Ottubru 2024. Disponibbli fuq https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: L-Ewwel Approvazzjoni. Drogi 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}