Concizumab (isem kummerċjali, Alhemo), antikorp monoklonali ġie approvat mill-FDA fl-20 ta' Diċembru 2024 għall-prevenzjoni ta' episodji ta' fsada f'pazjenti b'emofilja A b'inibituri tal-fattur VIII jew emofilja B b'inibituri tal-fattur IX. Kien irċieva l-approvazzjoni mill-Aġenzija Ewropea tal-Mediċini (EMA) ftit jiem ilu fis-16 ta’ Diċembru 2024 għall-istess indikazzjonijiet.
Xi pazjenti bl-emofilja fuq “mediċini tal-fattur tat-tagħqid” għat-trattament tal-kundizzjoni tad-disturb tal-emorraġija tagħhom jiżviluppaw antikorpi (kontra l-mediċini tal-fattur tat-tagħqid). L-antikorpi ffurmati jinibixxu l-azzjoni tal-“mediċini tal-fattur tat-tagħqid” u jagħmluhom inqas effettivi. Din il-kundizzjoni bħalissa hija ttrattata billi tinduċi tolleranza immuni permezz ta 'injezzjonijiet ta' kuljum ta 'fatturi ta' tagħqid. L-approvazzjoni ta' Concizumab (Alhemo) tipprovdi lil dawn il-pazjenti b'trattament alternattiv.
Concizumab jingħata kuljum bħala injezzjoni taħt il-ġilda.
L-approvazzjoni ta' Alhemo kienet ibbażata fuq evalwazzjoni tas-sigurtà u l-effikaċja tiegħu fi prova klinika multinazzjonali, multi-ċentrika, open-label, fażi 3. Fil-prova, ir-rati annwalizzati ta' fsada (ABR) tnaqqsu b'86% għall-grupp ta' kura b'Alhemo meta mqabbel mal-grupp mingħajr profilassi.
Disturbi ta' fsada fl-emofilja huma kkawżati minħabba inadegwatezza tal-fatturi tat-tagħqid. L-emofilja A hija kkawżata minn defiċjenza tal-fattur VIII tat-tagħqid, filwaqt li l-emofilja B hija dovuta għal livelli baxxi ta' fattur IX. Nuqqas ta' fattur funzjonali XI huwa responsabbli għall-emofilja Ċ. Dawn il-kundizzjonijiet huma ttrattati bl-infużjoni ta' fattur ta' tagħqid ippreparat kummerċjalment jew prodott mhux fattur bħala sostituzzjoni funzjonali tal-fattur nieqes.
Octocog alfa (Advate), li hija verżjoni 'inġinerija ġenetika bl-użu tat-teknoloġija tad-DNA' tal-fattur VIII tat-tagħqid, tintuża komunement għat-trattament preventiv kif ukoll fuq talba tal-emofilja A. Għall-emofilja B, nonacog alfa (BeneFix), li hija verżjoni inġinerija tal-fattur tat-tagħqid IX huwa komunement użat.
Hympavzi (marstacimab-hncq), antikorp monoklonali uman li jimmira "inibitur tal-passaġġ tal-fattur tat-tessut" reċentement ġie approvat bħala mediċina ġdida għall-prevenzjoni ta 'episodji ta' fsada f'individwi b'emofilja A jew emofilja B.
***
Referenzi:
- L-FDA tapprova mediċina biex tipprevjeni jew tnaqqas il-frekwenza ta 'episodji ta' fsada għal pazjenti b'emofilja A b'inibituri jew emofilja B b'inibituri. Posted fl-20 ta’ Diċembru 2024. Disponibbli fuq https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo - Concizumab. Disponibbli https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo u, https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Trattament tal-Emofilja. Disponibbli fuq https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Trattament tal-Emofilja. Disponibbli fuq https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Artikolu relatat
- Hympavzi (marstacimab): Trattament Ġdid għall-Emofilja. Xjentifiku Ewropew. Posted fit-12 ta’ Ottubru 2024. Disponibbli fuq http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}