Ryoncil ġie approvat għat-trattament tal-marda ta’ tilqim kontra l-host akuta refrattorja għall-isterojdi (SR-aGVHD), kundizzjoni ta’ theddida għall-ħajja li tista’ tirriżulta minn trapjant ta’ ċelluli staminali tad-demm li jsir biex jissostitwixxi ċ-ċelloli staminali difettużi tar-riċevitur f’ċerti tipi ta’ kanċer tad-demm. , disturbi tad-demm jew disturbi tas-sistema immuni. Dan jagħmel Ryoncil l-ewwel terapija MSC (Mesenchymal Stem Cell) approvata mill-FDA. Ryoncil fih MSCs iżolati mill-mudullun ta’ donaturi umani adulti b’saħħithom li jistgħu jiddifferenzjaw f’diversi tipi oħra ta’ ċelloli. Infużjonijiet ġol-vini ta 'ċelluli mesenchymal stromali (MSCs) jipprovdu benefiċċji ta' sopravivenza.
Fl-18 ta 'Diċembru 2024, AID approvat Ryoncil (remestemcel-L-rknd), terapija alloġenika (donatur) miċ-ċellula stromali mesenkimali (MSC) derivata mill-mudullun għat-trattament ta' mard akut graft-versus-host (SR-aGVHD) refrattarju għall-isterojdi f'pazjenti pedjatriċi xahrejn ta’ età u akbar. Dan jagħmel Ryoncil l-ewwel terapija MSC (Mesenchymal Stem Cell) approvata mill-FDA.
Ryoncil fih MSCs iżolati mill-mudullun ta’ donaturi umani adulti b’saħħithom li jistgħu jiddifferenzjaw f’diversi tipi oħra ta’ ċelloli.
Il-marda akuta tal-graft-versus-host (SR-aGVHD) refrattarja għall-isterojdi hija kundizzjoni serja u ta’ theddida għall-ħajja li jista’ jkollha konsegwenzi sinifikanti fuq is-saħħa fuq firxa wiesgħa, inkluża ħsara lil diversi organi, kwalità tal-ħajja mnaqqsa u riskju ta’ mewt f’dawk affettwati. pazjenti. Dan jista' jseħħ bħala kumplikazzjoni ta' trapjant alloġeniku ta' ċelluli staminali ematopojetiċi (demm) (allo-HSCT).
Fl-allo-HSCT, pazjent jirċievi ċelloli staminali ematopojetiċi minn donatur b'saħħtu biex jissostitwixxi ċ-ċelloli staminali tiegħu stess u jifforma ċelloli tad-demm ġodda, proċedura li spiss issir bħala parti mit-trattament għal ċerti tipi ta 'kanċer tad-demm, disturbi tad-demm jew disturbi fis-sistema immuni.
L-approvazzjoni ta' Ryoncil issegwi l-evalwazzjoni tas-sigurtà u l-effettività tiegħu fi studju multiċentriku, b'driegħ wieħed li jinvolvi 54 parteċipant pedjatriku b'SR-aGVHD li kienu għaddew minn allo-HSCT. Il-parteċipanti rċevew total ta 'tmien infużjonijiet ġol-vini ta' Ryoncil darbtejn fil-ġimgħa għal erba 'ġimgħat konsekuttivi. Il-valutazzjoni tal-effikaċja kienet ibbażata primarjament fuq ir-rata u t-tul tar-rispons għat-trattament 28 jum wara li jinbeda Ryoncil.
Fi prova oħra għal SR-aGVHD wara allo-HSCT, instab li taħlita ta 'MSCs u basiliximab (antikorp monoklonali użat biex jipprevjeni r-rifjut ta' trapjant) twassal għal rata ta 'rispons sħiħ (CR) ħafna aħjar minn basiliximab waħdu.
Ġie osservat fi provi kliniċi li infużjonijiet IV ta’ ċelloli stromali mesenkimali (MSCs) jipprovdu benefiċċji ta’ sopravivenza.
***
Referenzi:
- Stqarrija għall-Aħbarijiet tal-FDA - L-FDA tapprova l-Ewwel Terapija taċ-Ċelluli Stromali Mesenkimali biex Titratta l-Mard Akut tal-Grat-versus-host refrattarju għall-isterojdi. Posted fit-18 ta’ Diċembru 2024. Disponibbli fuq https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Iċ-ċelluli stromali mesenkimali flimkien ma' basiliximab itejbu r-rispons ta' mard akut ta' tilqim kontra l-ospitanti refrattarju għall-isterojdi bħala terapija tat-tieni linja: prova multiċentrika, randomised, ikkontrollata. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Riżultati ta 'sigurtà ta' sentejn ta 'ċelluli stromali mesenkimali derivati minn ċelluli iPS f'mard akut ta' tilqim kontra l-ospitanti reżistenti għall-isterojdi. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
***
